Recherche médicale pour la maladie de Charcot

Le Docteur Rachel LICHTENSTEIN du « Département d’ingénierie en biotechnologie et de médecine régénérative et du centre de recherche sur les cellules souches » de l’Université BEN GOURION du Néguev a mis en place une nouvelle méthode thérapeutique pour lutter contre la maladie de Charcot.

250 000 EUROS sont nécessaires pour financer le développement de ces recherches pouvant aboutir à un nouveau traitement qui sauveraient des milliers de vies.
2 ANS  pour développer un nouveau traitement qui pourrait aussi avoir des répercussions sur d’autres maladies neuro-dégénératives comme Alzheimer et Parkinson.

Une nouvelle méthode thérapeutique

Basée sur l’amélioration de l’activité microgliale (des cellules appartenant au système nerveux central), cette nouvelle méthode thérapeutique permet de maintenir fonctionnels les neurones de la motricité (NMs). Ce traitement utilise une partie d’un médicament existant appelé MabThera ou Rituximab. MabThera est un médicament anticancéreux qui a déjà été approuvé par les Agences américaine et européenne du médicament.
Avec cette technique, MabThera est coupé et la partie servant spécifiquement à tuer les cellules cancéreuses (nommées FAB) est écartée. L’autre partie, nommée Fc, qui a la propriété de bloquer les facteurs provoquant la mort des cellules nerveuses, est conservée. La partie Fc de MabThera est un nouveau composé qui se lie avec une grande affinité à un récepteur spécifique, situé sur la membrane des cellules immunitaires du Système Nerveux Central (SNC), appelées CD16. Une seule injection du composé dans le liquide céphalorachidien d’un modèle animal (souris transgéniques) a permis de reconditionner le micro-environnement du SNC pour stimuler le fonctionnement durable des neurones moteurs. Ceci se traduit par une augmentation significative de la durée de vie, la diminution de la perte de poids et une nette amélioration du fonctionnement biologique de ces souris.

L’évaluation moléculaire après injection a démontré une répartition homogène du composé dans la moelle épinière et dans les tissus cérébraux avec :
• une liaison aux cellules immunes du système nerveux avoisinantes (microgli),
• une augmentation de l’élimination des débris cellulaires et des protéines anormales par la microgli,
• la récupération des neurones et des cytokines (protéines stimulantes de l’immunité) affiliées aux réseaux neuronaux.

Fait marquant, la récupération d’un neurone peut être observée pendant au moins les 50 jours suivant la simple injection du composé.

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Pour plus d’informations, contacter : Amir LAPID : 01 77 37 70 80

Qu’est-ce que la maladie de Charcot ?

• La  maladie de Charcot, est une maladie dégénérative progressive rare qui atteint les neurones moteurs.
• La maladie de Charcot touche environ chaque année 1 personne sur 50 000.
• En France, il y a environ 1 000 nouveaux cas par an, et près de 6 000 personnes en sont atteintes.
• Les coûts de la prise en charge de la maladie depuis le diagnostic jusqu’à la fin de vie (soins intensifs) évoluent de 20 000 € à 240 000 €/an.
• Aucun nouveau médicament n’a été mis sur le marché pour traiter cette maladie depuis 22 ans…

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